Una nota su Luspatercept

Il farmaco Luspatercept è agente che blocca la trasduzione del segnale negativo di TGFbeta che provoca anemia nelle sindromi mielodisplastiche, e nella fase sperimentale si sta rivelando un utilissimo strumento per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio, soprattutto quelle con sideroblasti ad anello. La sua efficacia ha suscitato molto entusiasmo, interesse e aspettative.

Lo studio di fase 3 che si è appena concluso ed i cui risultati definitivi sono stati presentati a Dicembre al meeting della American Society of Hematology

Sul nostro canale youtube (link a fine pagina) abbiamo pubblicato l’intervista alla Dr.ssa Esther Oliva raccolta proprio in occasione del meeting di San Diego

Tuttavia questi risultati non hanno ancora portato alla approvazione del farmaco (si veda a proposito la nota pubblicata dalla Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche, FISM)

E’ importante dunque comunicare che i tempi perché luspatercept divenga disponibile per tutti i pazienti non sono brevissimi. Questo è per non alimentare attese che non possono essere immediatamente soddisfatte.

La stima tra l’approvazione in US e poi in Europa e in seguito la approvazione di AIFA e la disponibilità in Italia  è di circa 16 mesi. Per questo credo sia opportuno essere coscienti che dovremo ancora aspettare. Non vi sono certezze a riguardo di uso “compassionevole” che attualmente non sembra proponibile.

Al momento, sarà intrapreso a breve  in alcuni centri italiani lo studio con Luspatercept confrontato a Eritropoietina in pazienti con mielodisplasia a basso rischio che non abbiano ancora ricevuto alcuna terapia.

Matteo Della Porta ed il Comitato Scientifico AIPaSiM

vai a nostro canale YouTube

dicembre 2018

 

 

60° Incontro annuale American Society of Hematology 

Dicembre 1-4, 2018
San Diego Convention Center, San Diego, CA

 

 

Evento premier in ematologia

 

E’ l’evento più completo dell’anno del mondo ematologico, il Convegno n. 60 si terrà a San Diego dall’1 al 4 dicembre prossimi.

I nostri professori, Matteo Della Porta, Esther Oliva e Valeria Santini, sono già partiti……

L’incontro fornirà una preziosa esperienza educativa e la possibilità di rivedere migliaia di abstract scientifici evidenziando gli  aggiornamenti nei temi più caldi in ematologia. Rete con le menti superiori nel campo e una comunità globale di più di 25.000 professionisti di ematologia da ogni sottospecialità.

Se lo desiderate qui il link per visitare il sito: American Society of Hematology

29 novembre 2018

 

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