Ho una mielodisplasia: dove mi curo? Ecco i centri italiani accreditati

Al secondo Forum nazionale dei pazienti affetti da questa patologia del sangue organizzata a Reggio Calabria da AIPaSiM sarà presentata la mappatura

di Ruggiero Corcella

È stato un lavoro lungo e faticoso, ma alla fine Rete Ematologica Lombarda (Rel), Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche (Fism) e Gruppo Romano per lo studio delle Sindromi Mielodisplastiche (Grom) sono riusciti nell’opera e hanno realizzato la prima mappatura dei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche e dei centri accreditati per la cura.

Dopo la prima presentazione a Milano, la mappatura sarà presentata il 28 settembre a Reggio Calabria nel secondo Forum dei pazienti organizzato da AIPaSiM Onlus – Associazione Italiana Pazienti Sindrome Mielodisplastica – in collaborazione con l’associazione QOL-ONE, guidata dalla dottoressa Esther Oliva, centro di ricerca competenza di riconosciuta competenza internazionale nella tutela della qualità della vita dei malati ematologici. Il Forum, a ingresso gratuito, sarà ospitato a Palazzo Campanella dal Consiglio Regionale della Calabria (dalle 12 alle 17:15; info su www.aipasim.org ).

Il modello di Harvard

Il progetto è stato coordinato dal professor Matteo Della Porta, a capo della sezione Ematologia-Cancer Center all’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano. che grazie a una piattaforma bioinformatica dell’Università di Harvard ha potuto collegare i registri regionali di malattia in Italia. Tutti i casi vengono così automaticamente raccolti a livello nazionale e ciò ci consente finalmente di capire quali siano i bisogni reali dei 7.105 pazienti censiti . Il modello è applicabile a qualsiasi altra patologia rara. Ma è stato possibile anche procedere a censire quali siano i centri più qualificati e accreditati, grazie alla realizzazione di reti di patologia. I centri di eccellenza italiani sono accreditati presso MDS foundation (elenco sul sito di MDS foundation), un organismo internazionale creato da un gruppo di medici e ricercatori per fornire uno scambio di informazioni sulle MDS e creare opportunità per i pazienti. Uno sforzo fondamentale profuso da MDS foundation è quello di definire una rete di informazione a livello internazionale. Questa rete fornisce ai pazienti le informazioni relative ai centri di eccellenza per la diagnosi e cura delle MDS, nonché i contatti con i ricercatori per avere informazioni sulle opportunità di accesso a sperimentazioni cliniche.

Le reti di patologia

Le reti di patologia costituiscono un modello organizzativo innovativo per la gestione di malattie complesse, come le neoplasie ematologiche. Le reti di patologia si basano sul collegamento operativo delle strutture sanitarie e consentono una presa in carico globale del paziente, una migliore accessibilità alle cure (con particolare riferimento a farmaci innovativi), e promuovono la continuità dell’assistenza sanitaria attraverso l’integrazione dell’ospedale con il territorio. Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono patologie di impatto critico sulla salute umana e la programmazione sanitaria, e la loro incidenza è in costante aumento per il progressivo invecchiamento demografico. La complessità di queste malattie unitamente alle peculiari necessità assistenziali dei pazienti hanno costituito una forte spinta negli ultimi anni alla nascita di reti specifiche sul territorio italiano, tra le quali: Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche (FISM) ; Rete Ematologica Lombarda (REL); Gruppo Romano-Laziale Sindromi Mielodisplastiche (GROM-L) Attraverso la collaborazione tra centri con livelli diversi di intensità assistenziale le reti MDS offrono la migliore garanzia per assicurare al paziente un’efficace assistenza specialistica per tutta la durata della malattia. Le fasi della malattia che richiedono il ricovero in centri di eccellenza, ad alta complessità, sono seguite da altre fasi del percorso terapeutico che consentono invece il ricovero in strutture più vicine al domicilio del paziente oppure una gestione domiciliare condivisa con il medico di famiglia, con conseguenti rilevanti vantaggi per il paziente.

Il ruolo del registro di MDS Foundation

Le reti MDS hanno posto le basi per uno studio sistematico delle sindromi mielodisplastiche attraverso l’istituzione di registri di patologia per la raccolta prospettica dei dati clinici dei pazienti e la raccolta di materiale biologico da grandi popolazioni di pazienti. Inoltre hanno promosso la definizione di percorsi di diagnosi, cura e assistenza (PDTA) condivisi, unitamente alla diffusione di standard diagnostici elevati in modo uniforme sul territorio. Infine, tutte le reti si sono fortemente caratterizzate per l’esperienza nella conduzione di studi clinici con farmaci innovativi .

 

La necessità di trasmettere messaggi chiari

Come si diceva, le sindromi mielodisplastiche sono patologie del midollo osseo complesse che presentano varianti cliniche con diversa gravità. Colpiscono prevalentemente le persone anziane, ma anche i giovani possono esserne affetti. Attraverso i mezzi di informazione oggi tutti possono accedere a conoscenze medico-scientifiche, ma i messaggi possono essere non chiari e dare informazioni negative o troppo ottimistiche. Fino a non molti anni fa solo i pazienti più giovani iniziavano un programma terapeutico, per tutti gli altri esisteva solo la terapia di supporto con le trasfusioni. Oggi, grazie a nuovi farmaci, è possibile non solo prolungare il decorso della malattia, ma migliorare notevolmente la qualità della vita. Su questa base, AIPaSiM Onlus ha deciso di organizzare un incontro fra i medici, i pazienti e i familiari, per discutere insieme sulla malattia, sulle cure disponibili, sui servizi assistenziali da attivare e garantire.

Attività di ricerca

Quattro le sessioni centrali del Forum: « I medici spiegano ai pazienti»; «I pazienti a confronto»; « L’importanza delle sperimentazioni»; « La testimonianza dei pazienti». «Il Forum dei Pazienti con Mielodisplasia di Reggio Calabria rappresenta un impegno doveroso e virtuoso che l’Associazione si è preso dalla sua costituzione e dalla realizzazione del Forum di Milano dello scorso maggio: portare in tutto il territorio nazionale la migliore consapevolezza della malattia, promuovere le migliori cure, tutelare la qualità della vita dei pazienti. Un ringraziamento particolare per il perseguimento di questo obiettivo va alla dottoressa Esther Oliva (Reggio Calabria) che guiderà e animerà il Forum» dice il presidente di AIPaSiM, Paolo Pasini. «La collaborazione con AIPaSiM e il mondo di pazienti da essa rappresentato ci consente un ulteriore sviluppo della nostra attività di ricerca e di promozione della qualità della vita, con apprezzabili ricadute per le persone e per la società» aggiunge la presidente di QOL-ONE, Esther Oliva.

27 settembre 2018 (modifica il 27 settembre 2018

Ora c’è la prima mappa italiana dei malati con mielodisplasie

 

Un risultato importante per mettere a fuoco i bisogni dei pazienti. Spesso questi tumori delle cellule staminali del sangue si presentano con una forte anemia

 

di Elena Meli

Nel caso di malattie rare, avere una fotografia precisa e sempre aggiornata di tutti i pazienti con una specifica patologia è quasi impossibile. Il quasi è d’obbligo perché per la prima volta ora esiste una mappatura puntuale della realtà delle sindromi mielodisplastiche nel nostro Paese, realizzata da Rete Ematologica Lombarda (Rel), Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche (Fism) e Gruppo Romano per lo studio delle Sindromi Mielodisplastiche (Grom). La mappatura sarà presentata il prossimo 19 maggio a Milano durante il primo Forum Nazionale dei pazienti con sindrome mielodisplastica (info su www.aipasim.org). Un risultato fondamentale per gestire i malati, stimati in circa tremila nuovi casi l’anno, con il primo tumore ematologico riconosciuto come malattia rara dal Ministero della Salute.

 

 

 

 

 

 

 

Grosso impatto economico e sociale

Grazie a una piattaforma bioinformatica dell’Università di Harvard abbiamo potuto collegare i registri regionali di malattia in Italia: tutti i casi vengono così automaticamente raccolti a livello nazionale e ciò ci consente finalmente di capire quali siano i bisogni reali dei 7.105 pazienti censiti – spiega Matteo Della Porta, coordinatore del progetto e capo della sezione Ematologia-Cancer Center all’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Mi) -. Il modello è applicabile a qualsiasi altra patologia rara; abbiamo iniziato dalle sindromi mielodisplastiche perché hanno un grosso impatto economico e sociale». Si tratta di tumori delle cellule staminali emopoietiche in cui c’è insufficienza midollare, perciò viene meno la corretta produzione degli elementi del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine); fra le conseguenze è tipica una forte anemia, associata al rischio di un’evoluzione verso leucemia acuta.

4 casi su 5 hanno più di 65 anni

I pazienti sono per lo più anziani, come mostra la mappatura dei casi italiani: «L’età media alla diagnosi è 77 anni, più di quanto ci aspettassimo. Ciò conferma la necessità di un cambio di mentalità in ematologia – sottolinea Della Porta -. Si pensa sempre che i tumori del sangue siano appannaggio dei giovani, ma in realtà queste come altre neoplasie ematologiche riguardano sempre di più gli anziani: 4 casi su 5 hanno più di 65 anni». Un dato che implica peculiarità ben precise, come osserva Enrica Morra, coordinatore scientifico della Rete Ematologica Lombarda: «L’80% dei pazienti ha altre malattie che possono peggiorare le condizioni generali di salute, aumentando la mortalità: nella metà dei casi si tratta di problemi cardiovascolari e il 47% dei malati muore proprio a causa di patologie di cuore e vasi, serve perciò una maggiore attenzione agli stili di vita».

Pochissimi accedono ai farmaci innovativi

Altro dato essenziale emerso dalla mappatura, lo scarso accesso alle terapie. «La ricerca sulle mielodisplasie ha dato molti risultati, ma ancora pochissimi accedono ai farmaci innovativi o al trapianto: anziché avere malattie orfane senza cure, in questo caso abbiamo pazienti orfani di cure che ci sono ma non vengono seguite – fa notare Della Porta -. Oggi esistono principi attivi molto validi contro l’anemia, per esempio, ma tanti sono curati con le trasfusioni che, a fronte di una minore efficacia, hanno costi socio-sanitari ed economici più alti. Purtroppo molti medici pensano ancora che si possa fare ben poco per questi pazienti, invece con le cure giuste la qualità e l’aspettativa di vita aumentano in maniera significativa», conclude l’ematologo. Sono troppo pochi i pazienti che accedono alle cure più efficaci: appena il 3 per cento dei casi a basso rischio prende i farmaci innovativi per contrastare l’anemia. Inoltre, al trapianto si sottopone appena il 4 per cento dei pazienti: eppure è l’unica strada che porta alla completa guarigione e con le tecnologie attuali è possibile fino a 70 anni.

Dare un peso reale alle sofferenze

Il Forum dell’Associazione Pazienti con Sindromi Mielodisplastiche (AiPaSiM) aiuta a far conoscere queste malattie e a indicare un percorso di diagnosi e cura. «I casi mappati una diagnosi ce l’hanno – spiega Matteo Della Porta -. Ma sono la punta dell’iceberg: la manifestazione più comune delle mielodisplasie è l’anemia, che negli anziani è ritenuta inevitabile. Così non viene sempre indagata a fondo, anche se incide molto sull’aspettativa di vita, ed è probabile che molti pazienti restino così senza diagnosi». AiPaSiM è stata in prima linea per la mappatura dei casi. Dice Della Porta: «Nel mondo anglosassone la spinta a cambiamenti delle politiche sanitarie arriva spesso dai pazienti, da noi accade meno. Ma l’impatto di queste sindromi sui malati è alto: l’esigenza di dare un peso reale alle sofferenze è stata forte e ora grazie a un quadro preciso della situazione sarà possibile compiere scelte assistenziali più corrette».

 

 

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