Cari associati ed amici

Il 26 ottobre 2024 si  è tenuto a Padova il XII Forum Nazionale AIPaSiM  in concomitanza con la celebrazione del giorno della MDS. L’incontro è stato interessante per l’ampiezza degli argomenti trattati.

Dopo una prolusione sulla patologia del dott. Gianni Binotto che ci ha ospitato, la dott.ssa Ilaria Tanasi ha fatto un’ampia panoramica sulle novità terapeutiche dell’anemia. Per quanto riguarda la lenalidomide, indicata nelle anemie della MDS con del(5), si è visto che è possibile in pazienti che hanno ottenuto la risposta completa  provare a sospenderla. Qualora si ripresentasse l’anemia la ripresa del trattamento con lenalidomide è di solito nuovamente efficace. Uno studio recente ha dimostrato che anche in pazienti anemici ma che non necessitano ancora di trasfusioni, la lenalidomide a dosaggi bassi è in grado di ritardare considerevolmente la necessità trasfusionale rispetto al placebo.

Per quanto riguarda luspatercept, attualmente indicato per i pazienti con MDS con sideroblasti ad anello resistenti all’eritropoietina, la recente pubblicazione dello studio Command ha dimostrato che usato su pazienti non trasfusi precedentemente ha un’efficacia maggiore dell’’eritropoietina (74% vs 53%) . Con questa indicazione è stato autorizzato da FDA ed EMA e si sta aspettando l’autorizzazione di AIFA per poterlo utilizzare in prima linea.
Infine avremo presto un nuovo farmaco, imetelstat, da poter usare nel caso che i primi due farmaci falliscono. Inoltre imetelstat potrebbe riuscire a modificare l’evoluzione di malattia, perché la sua assunzione determina una minore espressività dei geni interessati alla patologia.

Il prof Matteo Della Porta, che è ritenuto un vero esperto dell’argomento, ci ha raccontato quali sono gli sviluppi dell’Intelligenza Artificiale (AI) nella mielodisplasia, che  nella struttura in cui lavora (Humanitas, Milano) stanno sperimentando da 4 anni nello studio delle malattie del sangue come servizio per migliorare il processo di diagnosi e cura; Humanitas è stato il primo centro in cui AI è stata integrata nel lavoro quotidiano elaborando i dati a disposizione dell’ospedale per rispondere ai dati clinici di interesse e ai bisogni dei pazienti. Gli sviluppi applicati della AI devono soddisfare criteri precisi e stabiliti per un uso etico dei dati in medicina, con regolamenti assai stringenti per tutelare i dati dei pazienti, utilizzando algoritmi validati che dimostrino l’utilità dei modelli e che coprano la privacy dei pazienti secondo le tutele UE (come per i farmaci)

Tre gli ambiti di applicazione più importanti che sono stati identificati

• AI può essere utilizzata per accelerare le sperimentazioni cliniche, in particolare durante la fase 3 che è la più lunga, dove il farmaco viene testato contro il trattamento standard mantenendo i criteri di sicurezza. Nelle MDS la rarità della malattia, l’età avanzata e il rifiuto del braccio di controllo rende difficile l’arruolamento dei pazienti nella sperimentazione. Recentemente per gli ultimi farmaci innovativi (Cart-T)  EMA ha deciso di utilizzare come bracci di controllo anche i registri di malattia. Nel mondo il 97% dei dati sanitari non vengono utilizzati perché dispersi o non armonizzati. AI generativa riesce a utilizzare pazienti “sintetici” in tutto uguali come dati ai pazienti reali
• Il secondo ambito di utilizzo di AI è il “drug repurposing”, ossia se si può trovare un uso diverso tra i farmaci già a disposizione che possa essere efficace anche in altre patologie. Il percorso tradizionale perché una molecola possa essere utilizzata come farmaco è spesso intorno ai 20 anni. Ma se il farmaco è già utilizzato nella pratica clinica per altre patologie molti step possono essere saltati (ad es. i problemi di sicurezza che sono già noti) riducendo i tempi di approvazione.
• AI può aiutare il dialogo medico-paziente cercando di mettere il paziente al centro del processo di cura, migliorando il dialogo medico-paziente durante la visita ambulatoriale, generando un referto medico automatico che accorcia i tempi e permette al medico di interagire in modo naturale col paziente e ascoltare attentamente le sue esigenze

La Nutrizionista dott.ssa Mariateresa Nardi ha sottolineato che la malnutrizione può influire sul risultato clinico delle terapie, peggiorando la tolleranza dei trattamenti perché peggiorano la qualità di vita. La fatigue, che è il sintomo prevalente della MDS, può essere curata oltre che con la terapia per l’anemia e la stessa MDS, anche con il trattamento di altre cause sottostanti quali la sarcopenia, ossia la diminuzione della massa muscolare, la depressione, le infezioni. L’alimentazione può essere considerata una terapia di supporto; infatti  fornisce calorie sufficienti per mantenere il peso corporeo, ed equilibrando l’introduzione delle proteine in quantità sufficiente contrasta l’insorgere della sarcopenia, coadiuvata in questo dall’attività fisica. Nessun alimento deve essere escluso a priori. I criteri della dieta sono stati illustrati e sono disponibili nella presentazione della dott.ssa Nardi sul nostro canale YouTube come le altre presentazioni della giornata

Successivamente la dott.ssa Elena Crisà ha presentato i dati definitivi del nostro questionario sulla qualità di vita, che proprio in questi giorni sono stati accettati dall’American Society of Hematology per essere diffusi e discussi durante il convegno annuale dei primi di dicembre, che è il più importante Convegno Ematologico dell’anno, in cui vengono presentate tutte le novità diagnostiche e terapeutiche. Le difficoltà all’accesso ai luoghi di cura, la necessità frequente di accompagnamento, le difficoltà legate alla comunicazione iniziale con il medico, la sintomatologia che si accompagna alla malattia, la terapia trasfusionale con le difficoltà che comporta emergono chiaramente dalle risposte dei nostri pazienti  e stimolano curanti ed autorità sanitarie a valutare e a provvedere attentamente a molti di questi problemi.

Infine la dott.ssa Annamaria Nosari ha illustrato la “Guida alle Sperimentazioni per un paziente consapevole”  evidenziando le problematiche che affronta il paziente che accede ad una sperimentazione clinica e le possibili soluzioni

La Tavola Rotonda che ha concluso il convegno “Come venire incontro alle “necessità irrisolte” dei pazienti e caregivers?“ moderata dalla dott.ssa Michela Calmasini, consigliere AIPaSiM, e che ha raccolto numerose competenze (prof.ssa P. Facchin, dott. G. Manfredonia, dott.ssa MC. Mantovan, dott.ssa M. Ravagnin ) è stata dedicata alle problematiche in parte irrisolte (i cosiddetti “unmet needs”) che pazienti e caregivers affrontano quotidianamente.

Speriamo che il respiro ampio del Convegno possa avere appassionato i presenti e vi induca ad ascoltare direttamente su YouTube.

Annamaria Nosari
vicepresidente

ottobre 2024