In America la FDA (Food and Drug Administration) ha approvato luspatercept per trattare l’anemia nei pazienti MDs con sideroblasti ad anello

 

Luspatercept era stato approvato lo scorso novembre dall’agenzia americana per il trattamento dell’anemia negli adulti con beta talassemia che richiedono regolari trasfusioni ematiche.

La nuova indicazione, annunciata da FDA il 3 aprile 2020, riguarda  il trattamento dell’anemia trasfusione-dipendente dopo il fallimento di un agente stimolante l’eritropoiesi (eritropoietina) e in pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio da molto basso a intermedio secondo lo score IPSS-R con sideroblasti ad anello o con sindrome mielodisplastica/mieloproliferativa con sideroblasti ad anello e trombocitosi.

Luspatercept è il capostipite di una nuova classe di farmaci che agiscono come inibitori di TGF-beta, contribuendo tramite questo meccanismo al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche nel midollo e alla produzione dei globuli rossi.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase III MEDALIST, pubblicato lo scorso gennaio sulla rivista New England Journal of Medicine, che ha testato il farmaco in pazienti con MDS con sideroblasti ad anello. Nello studio, una percentuale significativa di pazienti che hanno ricevuto luspatercept ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni.

L’EMA (European Medicines Agency) non ha ancora espresso un parere su questa indicazione che si presume possa giungere a breve e consentire quindi l’approvazione in Italia da parte di AIFA

Considerata l’importanza del farmaco sarà cura di AIPaSiM mantenere attiva un’informazione costante su questo tema per i propri associati ed i pazienti MDS  in genere.

Matteo Della Porta Coordinatore Comitato Scientifico, Paolo Pasini Presidente AIPaSiM

👉 leggi il Comunicato ufficiale FDA

aprile 2020

ultime notizie

Maggio 2020

Anche l’agenzia europea del farmaco, il Chmp, ha dato parere favorevole all’approvazione di luspatercept per il trattamento di adulti con anemia dipendente dalle trasfusioni associata a sindromi mielodisplastiche   👉 leggi l’articolo 👈

 

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