La cronaca del Convegno

LA CRONACA DELL’ XI FORUM NAZIONALE AIPaSiM

SINDROMI MIELODISPLASTICHE:

INIZIO DI UNA NUOVA ERA PER I PAZIENTI?

Reggio Calabria 21 settembre 2024

Cari soci ed amici

Il 21 settembre si è tenuto a Reggio Calabria l’incontro medici-pazienti dal titolo: SINDROMI MIELODISPLASTICHE INIZIO DI UNA NUOVA ERA PER I PAZIENTI? in presenza ed on-line, ospiti della Regione Calabria.

Alla dott.ssa Esther Oliva, dopo un ampio excursus sulla presentazione della patologia, è stato affidato il compito di presentarci le novità terapeutiche in arrivo e che avremo a disposizione nei prossimi mesi dopo l’approvazione di AIFA; le novità sono relative ad un farmaco che già conosciamo, luspatercept, ed uno che speriamo di avere presto a disposizione, Imetelstat.

Per luspatercept la novità consiste nel potere estendere l’utilizzo del farmaco anche in prima linea nelle mielodisplasie a basso rischio, dopo che lo studio Command ha messo in evidenza come il farmaco offerto all’inizio del trattamento dell’anemia nei pazienti trasfusione-dipendenti sia superiore a eritropoietina nella risposta sull’anemia, migliorando la sintomatologia legata all’anemia stessa (stanchezza, fatica a fare le scale e in generale una qualità di vita compromessa), in particolare se si raggiunge un livello di emoglobina di 10g/dl. Per questo è stato approvato in Europa, mentre in Italia siamo in attesa dell’approvazione AIFA su questa indicazione.

Il secondo farmaco Imetelstat  è stato studiato su pazienti trasfusione-dipendenti già trattati con altri farmaci e resistenti ad essi, ottenendo una risposta nel 40% dei casi. Effetto collaterale può essere la pancitopenia, ossia la riduzione di globuli bianchi e piastrine, ben controllabile con modifiche del dosaggio. La trasfusione indipendenza dura in media un anno e si può estendere a lungo termine. Avremo quindi un nuovo farmaco nel caso in cui eritropoietina e luspatercept non funzionassero. Sono necessari anche qui i tempi di approvazione in Italia.

Dal web sono arrivate alcune domande:

• la prima interessa la terapia con lenalidomide nei pazienti 5q- con anemia e necessità trasfusionale e la sua eventuale sospensione in caso di risposta duratura con scomparsa dell’anemia.
  R.: Qualora si provasse a sospendere il farmaco, se l’anemia si ripresenta si può riprendere la lenalidomide che sarà nuovamente efficace.
• La seconda domanda è relativa a  REVOLADE per il trattamento della piastrinopenia in MDS; in caso di risposta si può provare a diminuire il dosaggio del farmaco a 25 mg in modo da tenere le piastrine sopra le 50.000.
  R.: Non ci sono dati sulla possibilità di sospendere il farmaco, ma si può ridurne il dosaggio mantenendone l’efficacia.

Cosa sono le sperimentazioni cliniche e le problematiche ad esse connesse per il paziente sono state spiegate dalla dott.ssa Ilaria Delfino, che si occupa delle sperimentazioni  cliniche a Reggio Calabria come data manager, con ampia esperienza nei rapporti con i pazienti che vi si sottopongono e che in questo modo riescono ad accedere in modo sicuro a farmaci non ancora in commercio.
La dott.ssa Delfino ha sottolineato come il paziente sia il protagonista delle sperimentazioni cliniche, colui che ne determina l’efficacia e la tollerabilità, e quindi il successo od il fallimento.

Alla fine della relazione della dott.ssa Delfino è stata ricordata la guida per il paziente consapevole: “Le sperimentazioni cliniche nelle Sindromi Mielodisplastiche”  preparato e attualmente diffuso da AIPaSiM per aiutare i pazienti che potrebbero dover accedere ad uno studio sperimentale.

Successivamente la dott.ssa Annamaria Nosari ha presentato i dati definitivi del nostro questionario sulla Qualità di Vita, che proprio in questi giorni sono stati accettati dall’American Society of Hematology per essere diffusi e discussi durante il Convegno annuale dei primi di dicembre, che è il più importante convegno ematologico dell’anno, in cui vengono presentate tutte le novità diagnostiche e terapeutiche. Le difficoltà all’accesso ai luoghi di cura, la necessità frequente di accompagnamento, le difficoltà legate alla comunicazione iniziale con il medico, la sintomatologia che si accompagna alla malattia, la terapia trasfusionale con le difficoltà che comporta, emergono chiaramente dalle risposte dei nostri pazienti e stimolano curanti ed autorità sanitarie a valutare e a provvedere attentamente a molti di questi problemi.

Infine la dott.ssa Stefana Impera si è occupata della situazione dei caregivers che in molti paesi europei vengono sostenuti con leggi e con aiuti. La Comunità Europea ha promulgato una strategia europea per l’assistenza, anche se l’assistenza è un tema di competenza degli stati membri e solo alcuni singoli Stati l’hanno recepita.
Sulla spinta delle Associazioni Pazienti un’attenzione particolare è stata rivolta al caregiver familiare e alle sue necessità pratiche e psicologiche, come la compatibilità al lavoro.
Vi invito ad ascoltare sul nostro canale YouTube la relazione molto ampia che è stata presentata al convegno.
E da noi? Piccoli passi sono stati fatti e speriamo continuino a farsi sulla spinta delle Associazioni Pazienti.

L’ultima relazione della dott.ssa Marta Riva ha riguardato Scientific Art in Hematology, uno sguardo diverso verso la malattia, che avrete già potuto conoscere sul sito, ma che a Reggio Calabria è stata presentata dal vivo portando le tavole originali per una visione diretta di chi era in sala.

Per il medico la “cura” spesso non é solo scienza ma anche “arte” di capire il singolo paziente e di formulare un piano terapeutico che tenga conto delle sue particolari caratteristiche ed esigenze.

Un legame tra malattia ed arte è stato presente nella vita di molti artisti che hanno trasformato il loro dolore in arte, sublimando la loro sofferenza per creare opere magnifiche. Van Gogh ne è stato uno straordinario esempio. Anche la medicina ha spesso cercato immagini nell’arte per esprimersi. D’altra parte la scienza ha provato ad utilizzare l’arte per farsi conoscere in esperienze propedeutiche a questa….. da qui questo progetto per i pazienti con mielodisplasia coordinato dalla dott.ssa Laura Merlini, esperta di come la scienza possa essere rappresentata in immagini  “artistiche” con la collaborazione della dott.ssa Marta Riva, che AIPaSiM ha volentieri sponsorizzato.
L’ematologia viene presentata da immagini diverse, tratte dalla realtà diagnostica quotidiana, ma esteticamente affascinanti o curiose, che gli autori, che sono medici o biologi, hanno titolato in modo fantasioso, per reinterpretare le immagini come straordinarie e percepirle in modo artistico, cercando di  rendere più accessibile e  vicina emozionalmente la patologia ematologica.

E’ stato un convegno  con argomenti attuali e che è riuscito a rappresentare con angolazioni diverse il mondo che circonda la mielodisplasia, e che pensiamo abbia fornito a tutti noi molti  spunti di riflessione su come impegnarsi sempre più per mettere in evidenza nella società le problematiche ad esso connesse.

Annamaria Nosari
vicepresidente

settembre 2024

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Gli interventi