Sindromi Mielodisplastiche: luspatercept approvato da AIFA per il trattamento di prima linea dell’anemia

Mielodisplasie, via libera alla terapia con luspatercept in prima linea, che può rendere indipendenti dalle trasfusioni sei pazienti su dieci. L’AIFA, l’Agenzia del farmaco, ha approvato l’estensione della rimborsabilità della terapia che agisce sulla eritropoiesi inefficace del midollo, cioè la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDSA) a rischio molto basso, basso e intermedio.

Il 27 ottobre 2025 a Roma si è tenuto un incontro con la stampa promosso da Bristol Myers Squibb sull’estensione all’uso di luspatercept a cui hanno presenziato i giornalisti delle principali testate italiane, in presenza di Alessandro Bigagli, Senior Medical Director, Bristol Myers Squibb Italia ed Annamaria Nosari, vicepresidente di AIPaSiM (Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica) edc in collegamento da remoto il prof. Matteo Della Porta, responsabile Unità Leucemie, Humanitas Cancer Center di Milano e professore ordinario di ematologia all’Humanitas University e la prof.ssa Valeria Santini Professore di Ematologia all’Università di Firenze, Responsabile MDS Unit dell’Azienda Ospedaliero- Universitaria Careggi di Firenze e Presidente del Comitato Scientifico FISiM (Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche).

AIFA a dicembre 2021 aveva già approvato la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente (con risposta insoddisfacente o non idonei a terapia basata su eritropoietina) per una particolare forma di mielodisplasia, la MDS “con sideroblasti ad anello”, che interessa solo circa il 10% dei pazienti con mielodisplasia a basso ed intermedio rischio.

Con l’estensione della rimborsabilità da parte di AIFA, luspatercept cambia la pratica clinica diventando la nuova terapia di prima linea.

La manifestazione clinica più frequente della MDS -è costituita dall’anemia e, spesso, dalla necessità di trasfusioni di sangue, ricorda la prof.ssa Valeria Santini, ma questi pazienti possono essere soggetti anche a infezioni ed emorragie. L’impatto sulla qualità di vita è enorme, soprattutto per le persone con anemia grave che devono recarsi in ospedale, in alcuni casi ogni settimana, per le trasfusioni.

Le sindromi mielodisplastiche sono ancora poco conosciute, anche se vi è più consapevolezza fra clinici, pazienti e Istituzioni, anche grazie all’impegno di AIPaSiM, nata nel 2017 proprio per riempire un vuoto di conoscenza e per far comprendere l’importanza delle reti di patologia – afferma Annamaria Nosari, Vicepresidente AIPaSiM (Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica) . Questi pazienti presentano bisogni clinici e assistenziali specifici perché l’età spesso avanzata e la presenza di co-patologie implicano difficoltà nella gestione terapeutica, in particolare dell’anemia grave, che ne rappresenta la manifestazione più frequente. I pazienti che hanno necessità di frequenti trasfusioni di sangue devono recarsi spesso in ospedale e la loro vita, di fatto, ruota intorno al centro specialistico, che non sempre è vicino, con grosso impegno per la famiglia e il servizio sanitario e peggioramento della qualità di vita. Grazie all’innovazione costituita da luspatercept la vita dei pazienti può davvero cambiare, perché non devono recarsi frequentemente nei centri specialistici per soddisfare il fabbisogno di sangue.

Nello studio COMMANDS, riferisce il prof Della Porta, il farmaco è stato valutato rispetto ad epoetina alfa – quasi il doppio dei pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto l’indipendenza dalle trasfusioni con conseguente aumento dell’emoglobina: il 60% rispetto al 35% con epoetina alfa. Luspatercept ha dimostrato una risposta duratura, con una durata mediana del tempo libero da trasfusioni superiore a 2 anni, quasi 12 mesi in più rispetto ad epoetina alfa. Trattare l’anemia severa trasfusione-dipendente in modo efficace è la chiave per migliorare la qualità di vita e la sopravvivenza – aggiunge il prof. Della Porta – i risultati dello studio COMMANDS sottolineano il valore clinico di luspatercept come trattamento di prima linea dell’anemia. L’approvazione di AIFA rappresenta una pietra miliare della cura della malattia, perché cambia la pratica clinica”.

Il farmaco ha un meccanismo d’azione innovativo – afferma Alessandro Bigagli, Senior Medical Director di Bristol Myers Squibb Italia – La nuova approvazione di AIFA rappresenta un’estensione dell’indicazione per luspatercept, permettendo che anche in Italia un numero maggiore di pazienti abbia la possibilità di diventare indipendente dalle trasfusioni per periodi di tempo anche superiori a due anni.