Cari soci ed amici,
é stato in questi giorni pubblicato sull’American Journal of Hematology e sulla rivista scientifica The Lancet, l’articolo relativo allo studio sull’utilizzo di luspatercept nella corrente pratica clinica in Italia.
La Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche (FISiM), che raccoglie gli ematologi particolarmente interessati a questa patologia, tra cui alcuni che fanno parte del nostro Comitato Scientifico, ha raccolto questi dati da molte Ematologie Italiane che vi aderiscono, fornendo a medici e pazienti uno dei primi studi “real life”  pubblicati, con buona numerosità del campione studiato, e traendone alcune importanti informazioni.

Viene qui riportata la presentazione dello studio fatta per noi dal coordinatore dello studio stesso, prof. Matteo Della Porta, che é anche il Presidente del nostro Comitato Scientifico.

Troverete in fondo all’articolo i link per accedere alle pagine delle riviste (in lingua originale)

Annamaria Nosari    

American Journal of Hematology Efficacia e sicurezza nella corrente pratica clinica di luspatercept e fattori predittivi di risposta in pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio con sideroblasti ad anello (Real-world efficacy and safety of luspatercept and predictive factors of response in patients with lower risk myelodysplastic syndromes with ring sideroblasts).

Dopo lo studio clinico registrativo sono appena stati pubblicati i dati della Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche (FISiM), che ha promosso uno studio per descrivere l’efficacia di luspatercept nella normale pratica clinica per il trattamento dell’anemia trasfusione-dipendente nelle sindromi mielodisplastiche con sideroblasti ad anello (MDS-RS) e cercare di identificare i fattori predittivi di risposta.

Sono stati analizzati 201 pazienti consecutivi (età media 74 anni) con MDS-RS a basso rischio e anemia trasfusione-dipendente,  refrattaria o ricaduta dopo trattamento con eritropoietina, e che hanno ricevuto luspatercept nell’ambito del programma di accesso compassionevole. L’indipendenza dalle trasfusioni per più di 8 settimane consecutive é stata raggiunta nel 30.8% dei pazienti nelle prime 24 settimane ed é aumentata al 39.3% dopo 48 settimane. La durata mediana della risposta primaria é stata di 23.9 settimane (da 8 a 70 settimane), incrementando con l’incremento della dose. L’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 12 settimane è stata osservata in 38 (18,9%) pazienti durante le settimane 1-24 e in 59 (29,4%) durante le settimane 1-48.

Nel complesso, luspatercept ha mostrato un profilo di tollerabilità molto buono.

Dal momento che solo una parte di pazienti risponde a luspatercept, l’identificazione di fattori predittivi di risposta diventa importante; in questo studio si é osservato che i pazienti con ridotto bisogno trasfusionale sono anche quelli che rispondono meglio al farmaco. Infatti sono stati identificati 3 gruppi di pazienti stratificati in base al carico trasfusionale di base (gruppo 1, ≤4 unità/8 settimane; gruppo 2, 5-7 unità/8 settimane e gruppo 3, ≥8 unità/8 settimane), con diversa probabilità di raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni (51,9%, 37,3% e 16,7% rispettivamente nei diversi gruppi, P<0,001)  Anche nei pazienti con bassa probabilità di raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni, è stata comunque osservata  una riduzione della necessità di trasfusioni ≥4 unità/8 settimane in 66 (41,2%) casi.

In conclusione, luspatercept si è rivelato efficace per il trattamento dell’anemia trasfusione-dipendente nella MDS-RS in un contesto real-world.
Il beneficio si è esteso oltre il raggiungimento dell’indipendenza dalle trasfusioni che ha interessato circa il 40% dei pazienti, perché ha prodotto una significativa riduzione del numero di trasfusioni anche in chi non ha risposto completamente. Un carico trasfusionale più elevato al basale è risultato associato a una ridotta probabilità di ottenere l’indipendenza dalle trasfusioni; tuttavia anche in questi pazienti poter ridurre la quantità di trasfusioni appare un obiettivo terapeutico rilevante.

prof. Matteo Della Porta

5 giugno 2023

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