Giugno 2018
Per i pazienti affetti da MDS a rischio basso o intermedio-1 che soffrono di anemia ci sono pochi trattamenti disponibili soprattutto se la terapia con ESA (agenti stimolanti l’eritropoiesi) non ha dato risultati positivi.
Recentemente è stato presentato uno studio clinico di fase II riguardante un farmaco sperimentale che agisce sull’anemia: il luspatercept. Esso si è dimostrato efficace e ben tollerato nei soggetti affetti da anemia con sideroblasti ad anello ed in quelli con mutazioni nel gene SF3B1. Inoltre, i pazienti aventi un livello di eritropoietina inferiore a 200 IU/L hanno beneficiato maggiormente dalla somministrazione del luspatercept potendo rinunciare alle trasfusioni. Si attendono i risultati della fase successiva della sperimentazione.
Ksenia Belykh