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Beta-talassemia trasfusione-dipendente, luspatercet centra i bersagli in fase III

Beta-talassemia trasfusione-dipendente, luspatercet centra i bersagli in fase III

Recentemente è stato annunciato che luspatercept ha centrato l’endpoint primario e gli endpoint secondari, chiave nello studio MEDALIST che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di luspatercept nei pazienti a rischio molto basso, basso o intermedio secondo l’IPSS-R, con anemia cronica e refrattari, intolleranti o non idonei al trattamento con un agente stimolante l’eritropoietina (ESA), con sideroblasti ad anello e bisognosi di frequenti trasfusioni di globuli rossi.

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Ora c’è la prima mappa italiana dei malati con mielodisplasie

Ora c’è la prima mappa italiana dei malati con mielodisplasie

Nel caso di malattie rare, avere una fotografia precisa e sempre aggiornata di tutti i pazienti con una specifica patologia è quasi impossibile. Il quasi è d’obbligo perché per la prima volta ora esiste una mappatura puntuale della realtà delle sindromi mielodisplastiche nel nostro Paese, realizzata da Rete Ematologica Lombarda (Rel), Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche (Fism) e Gruppo Romano per lo studio delle Sindromi Mielodisplastiche (Grom).

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